NUOVO FARMACO PER IL DIABETE DI TIPO 1
Nel diabete di tipo 1 (DT1) vi è una distruzione autoimmune delle cellule del pancreas che producono insulina, questo nel tempo si traduce in livelli sempre più bassi di tale ormone e conseguente aumento delle glicemie.
Al contrario del diabete di tipo 2, in quello di tipo 1 non esistono molte terapie, il trattamento più efficace e ad oggi quasi esclusivo rimane l’INSULINA: si introduce dall’esterno l’insulina che il corpo non produce più, o tramite iniezioni prima dei pasti o tramite una piccola scatoletta con un ago che si attacca alla pelle ed eroga insulina (micro-infusore).
La grande sfida che combatte da decenni chi studia il diabete di tipo 1 è capire come e perchè il sistema immunitario attacca le cellule che producono insulina, così da provare a modificare l’evoluzione naturale della malattia, magari utilizzando delle terapia che “spengano” il sistema immune (trattamento immunosoppressivo), oppure ricorrendo al trapianto di pancreas o insule pancreatiche (negli ultimi anni anche impianto di ß-cellule prodotte da staminali).
I linfociti hanno un ruolo importante in questo processo che attacca e distrugge parte del pancreas in chi soffre di diabete di tipo 1. In particolare alcuni linfociti esprimono un recettore (chiamato TCR) che interagisce con un complesso proteico chiamato CD3: tale legame consente al linfocita di attivarsi e legarsi alle cellule pancreatiche iniziando a distruggerle.
E SE BLOCCASSIMO CD3?
È proprio questa la domanda che gli scienziati esperti di diabete di tipo 1 si sono fatti negli ultimi anni, riuscendo a dar vita ad un nuovo e promettente farmaco: TEPLIZUMAB. Teplizumab è un anticorpo creato in laboratorio che è in grado, una volta entrato nel nostro sangue, di legarsi selettivamente a CD3, bloccandolo. In questo modo viene ostacolata e rallentata l’attivazione dei linfociti responsabili dei danni alle cellule che producono insulina nei diabetici di tipo 1.
IL DIABETE PUÒ ATTENDERE
Il trattamento con l’anticorpo monoclonale anti-CD3 Teplizumab rallenta la progressione verso l’insorgenza del diabete di tipo 1 in soggetti non diabetici ad alto rischio. Il ritardo medio nello sviluppo della malattia in soggetti trattati con Teplizumab è stato di circa 2 anni.
Negli scorsi giorni la FDA ha approvato l’utilizzo di Teplizumab (Tzield) per il rallentamento della progressione di malattia dallo stadio 2 allo stadio 3 in soggetti a rischio di età ≥ 8 anni.
Tale approvazione segna una svolta nell’approccio al DT1 che, tradizionalmente, prevedeva soltanto opzioni di cura per la malattia conclamata e non azioni di prevenzione.
Gli effetti collaterali più comunemente descritti sono: rash cutanei, leucopenia (diminuzione dei globuli bianchi) e cefalea.
L’augurio è che nel frattempo tale farmaco venga approvato anche in Europa.
Studi clinici con tempo di osservazione maggiore ci diranno se in tali soggetti l’insorgenza del diabete di tipo 1 sia stata definitivamente evitata oppure ulteriormente ritardata (se si possa cioè impedire il raggiungimento di uno stato francamente patologico o se si riesca soltanto a posticiparlo).
FONTI:
Herold KC, Bundy BN, Long SA, Bluestone JA, DiMeglio LA, Dufort MJ, Gitelman SE, Gottlieb PA, Krischer JP, Linsley PS, Marks JB, Moore W, Moran A, Rodriguez H, Russell WE, Schatz D, Skyler JS, Tsalikian E, Wherrett DK, Ziegler AG, Greenbaum CJ; Type 1 Diabetes TrialNet Study Group. N Engl J Med. 2019 Jun 9. doi: 10.1056/NEJMoa1902226
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